遺伝性網膜ジストロフィに対する遺伝子治療の国内治験が進行中
7月11日夕方のNHKニュースで、
遺伝性網膜ジストロフィという目の病気に対し、遺伝子治療の治験が国立病院機構東京医療センターで進められており、これまでに4歳以上の患者4人への投与を終えたと報じられました。
2017年９月と年末のブログで紹介した治療が、日本での承認を目指し、治験が進行中であるというニュースです。
網膜色素変性症やレーベル先天黒内障などの遺伝性網膜ジストロフィは、遺伝子の異常が原因で光を感じるのに必要なたんぱく質が作られず、網膜細胞の機能低下や脱落が起こり、視力低下や視野狭窄が進行する病気です。
今回はRPE65という遺伝子の異常がある患者さんに対し、
正常なRPE65遺伝子を特殊なウイルスに組み込み、黄斑（網膜中央部）下に注入します。
患者の網膜細胞にこのウイルスが取り込まれると、異常のあるRPE65遺伝子が正常な状態に修復され、網膜細胞の機能が回復します。
RPE65遺伝子の修復治療の結果、軽度の視力改善や黄斑部網膜の光に対する感度改善などの治療効果が確認されており、米国では遺伝性網膜ジストロフィに対する治療法として既に認可されています。
今回の治験で安全性や効果が確認され、治療薬として厚生労働省から承認されれば、目の病気では国内初の遺伝子治療になると期待されています。
遺伝子治療は、遺伝子の異常が原因で起こる病気を正常な遺伝子を補うなどし
て治療します。
遺伝子治療はこれまで治療法がなかった遺伝性の病気に対する治療法として期待されており、RPE65遺伝子のみならず、他の遺伝子の異常が原因で引き起こされる疾患への治療法として、普及が待ち望まれます。
カテゴリー
- お知らせ (11)
- ブログ (428)
- iPS細胞 (19)
- IT眼症 (9)
- OCTアンギオ (8)
- アルツハイマー病 (7)
- アレルギー性結膜炎 (5)
- お困りごと解決情報 (17)
- こんな症状が出たら (35)
- サプリメント (14)
- スタッフから (5)
- ドライアイ (17)
- 中心性漿液性網脈絡膜症 (2)
- 人工知能（AI） (14)
- 加齢黄斑変性 (102)
- 外斜視 (1)
- 抗がん剤による眼障害 (1)
- 白内障 (21)
- 看護からのお知らせ (1)
- 眼精疲労 (12)
- 糖尿病網膜症 (49)
- 紫外線 (2)
- 紫外線、ブルーライト (6)
- 網膜前膜 (3)
- 網膜剥離 (14)
- 網膜動脈閉塞 (8)
- 網膜色素変性症 (7)
- 網膜静脈閉塞 (12)
- 緑内障 (27)
- 色覚多様性 (2)
- 講演会 (28)
- 近況報告 (83)
- 近視予防 (39)
- 飛蚊症・光視症 (14)
- 黄斑円孔 (4)
- 黄斑前膜 (3)
- 未分類 (9)
アーカイブ
最新の記事
- 2025.9.12
- 見え方をデザインする白内障手術――テクニス「オデッセイ」「ピュアシー」のご案内
- 2025.9.7
- サプリメントを“医療”として正しく使う―眼科で効くもの・効かないもの、そして注意点
- 2025.9.5
- 電子処方箋がはじまります
- 2025.8.28
- 目の健康で人生が変わる：世界報告の要点と私たちにできること
- 2025.8.23
- 「注射の回数を減らしながら、見え方を守る」—VEGFを長く抑えるという発想
- 2025.8.17
- 新登場目前 “症状そのもの”に効くドライアイ薬と、“水はけ”を良くする緑内障薬
- 2025.8.10
- 「見える」をもう一度：HOPE Meeting vol.4で感じた視機能再建の現在地
- 2025.8.1
- 「見る」を取り戻す未来へ：イーロン・マスク氏と視覚再生技術の最前線
- 2025.7.28
- 令和７年お盆休みのお知らせ
- 2025.7.27
- サンデグラジェノックス販売終了のお知らせ
サプリメントを“医療”として正しく使う―眼科で効くもの・効かないもの、そして注意点
電子処方箋がはじまります
2025.9.5 お知らせ
目の健康で人生が変わる：世界報告の要点と私たちにできること
2025.8.28 ブログ
理事長・院長