遺伝性網膜ジストロフィに対する遺伝子治療の国内治験が進行中
7月11日夕方のNHKニュースで、
遺伝性網膜ジストロフィという目の病気に対し、遺伝子治療の治験が国立病院機構東京医療センターで進められており、これまでに4歳以上の患者4人への投与を終えたと報じられました。
2017年９月と年末のブログで紹介した治療が、日本での承認を目指し、治験が進行中であるというニュースです。
網膜色素変性症やレーベル先天黒内障などの遺伝性網膜ジストロフィは、遺伝子の異常が原因で光を感じるのに必要なたんぱく質が作られず、網膜細胞の機能低下や脱落が起こり、視力低下や視野狭窄が進行する病気です。
今回はRPE65という遺伝子の異常がある患者さんに対し、
正常なRPE65遺伝子を特殊なウイルスに組み込み、黄斑（網膜中央部）下に注入します。
患者の網膜細胞にこのウイルスが取り込まれると、異常のあるRPE65遺伝子が正常な状態に修復され、網膜細胞の機能が回復します。
RPE65遺伝子の修復治療の結果、軽度の視力改善や黄斑部網膜の光に対する感度改善などの治療効果が確認されており、米国では遺伝性網膜ジストロフィに対する治療法として既に認可されています。
今回の治験で安全性や効果が確認され、治療薬として厚生労働省から承認されれば、目の病気では国内初の遺伝子治療になると期待されています。
遺伝子治療は、遺伝子の異常が原因で起こる病気を正常な遺伝子を補うなどし
て治療します。
遺伝子治療はこれまで治療法がなかった遺伝性の病気に対する治療法として期待されており、RPE65遺伝子のみならず、他の遺伝子の異常が原因で引き起こされる疾患への治療法として、普及が待ち望まれます。
カテゴリー
- お知らせ (34)
- ブログ (343)
- iPS細胞 (17)
- IT眼症 (8)
- OCTアンギオ (5)
- アルツハイマー病 (6)
- アレルギー性結膜炎 (5)
- お困りごと解決情報 (17)
- こんな症状が出たら (34)
- サプリメント (11)
- スタッフから (5)
- ドライアイ (13)
- 中心性漿液性網脈絡膜症 (2)
- 人工知能（AI） (12)
- 加齢黄斑変性 (77)
- 外斜視 (1)
- 抗がん剤による眼障害 (1)
- 白内障 (15)
- 看護からのお知らせ (1)
- 眼精疲労 (11)
- 糖尿病網膜症 (32)
- 紫外線 (1)
- 紫外線、ブルーライト (6)
- 網膜前膜 (2)
- 網膜剥離 (12)
- 網膜動脈閉塞 (6)
- 網膜色素変性症 (7)
- 網膜静脈閉塞 (8)
- 緑内障 (22)
- 色覚多様性 (2)
- 講演会 (24)
- 近況報告 (74)
- 近視予防 (25)
- 飛蚊症・光視症 (13)
- 黄斑円孔 (4)
- 黄斑前膜 (2)
- 未分類 (8)
アーカイブ
最新の記事
- 2023.12.3
- 令和4年度学校保健統計：裸眼視力1.0未満は小学校３割超・中学校約６割・高等学校約７割
- 2023.11.26
- 視力と認知症の関係について「日刊ゲンダイ」の取材を受けました
- 2023.11.16
- 眼球移植：米国ニューヨーク大学
- 2023.11.12
- 2023年度米国眼科学会総会：網膜分科会
- 2023.11.9
- 近未来の緑内障診療―米国眼科学会2023年
- 2023.10.27
- ファリシマブ、網膜静脈閉塞症黄斑浮腫に対し4ヶ月の投与間隔で視力改善を維持
- 2023.10.20
- AIを搭載した眼底疾患診断装置（RETFound）
- 2023.10.13
- 多焦点眼内レンズ白内障手術
- 2023.10.6
- 糖尿病治療GLP-1受容体作動薬と糖尿病網膜症
- 2023.10.2
- 光干渉断層計の開発者がラスカー・ドゥベーキー臨床医学研究賞を受賞
理事長・院長