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糖尿病網膜症に対する遺伝子治療

先日の米国眼科学会総会で報告された、糖尿病網膜症の進行抑制や病状改善を目的に開発された、遺伝子を利用した新薬の治験成績の中間報告をご紹介します。

この新薬は米国Regenxbio社が開発し、アッヴィ社と共同で第2・3相臨床治験が進められています。

(同薬剤の滲出型加齢黄斑変性に対する臨床治験も進行中です。)

現在、糖尿病黄斑浮腫や滲出型加齢黄斑変性の治療には、病気の発生や進行にかかわる物質の働きを抑える効果がある薬剤を、継続的に繰り返し眼内注射する必要があります。

開発中の薬剤は、現在使用されている薬剤を産生することが出来る遺伝子を眼球壁に1回注射することで、現在使用されている薬剤が継続的に眼内に放出されます。

その結果、治療回数の大幅削減による患者様の負担軽減が期待されています。

今回の米国眼科学会総会での報告は、第2相臨床治験の治療開始6ヶ月までの中間成績でした。

約半数の症例で、治療後6ヶ月で糖尿病網膜症の明らかな改善が得られ、かつ問題となるような副反応はなかったようです。

1回の注射でこれだけの治療効果が得られるのは、とても有望な薬剤かと思います。

ただ、現時点では対象となった症例数が少ないこと、まだ治療6ヶ月の成績であるため、

今後の長期成績の報告や症例数を増やした第3相臨床治験の経過報告が待たれます。

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