ドラッグデリバリーシステムと黄斑部毛細血管拡張症

ドラッグ・デリバリー・システムとは、薬剤を的確に体内に届けるための方法です。

従来の内服や注射、あるいは点眼といった投薬方法よりも効率よく薬剤を体内に届けることで、薬剤効果を最大限に高め、副作用を最小限に抑えることを目的とした技術です。

今年に入り、網膜疾患治療のためのドラッグデリバリーシステムがいくつか報告されています。

今年２月、米国の厚生労働省に相当する食品医薬品局（FDA）は、２型特発性黄斑部毛細血管拡張症に対する治療薬として、Neurotech社が開発した新たなドラッグデリバリーシステムの薬剤を承認しました。

２型特発性黄斑部毛細血管拡張症は、４０〜５０歳の欧米人２万人に一人位が発症する比較的まれな疾患ですが、網膜中心部である黄斑が両眼性に徐々に障害され、視機能障害が進行します。

黄斑部の視細胞などの網膜細胞が障害され、網膜構造が損なわれ、その結果、黄斑部毛細血管が変性します。

現時点では確立された有効な治療法はありません。

Neurotech社が開発した薬剤は、小さな物質やイオンのみが通り抜けることができる半透膜と呼ばれる薄膜で出来たカプセルの中に網膜色素上皮細胞が封入されています。

この薄膜カプセルを目の壁に埋め込みます。

網膜色素上皮細胞は、毛様体神経栄養因子という網膜細胞を保護し機能を維持する作用のタンパク質を分泌します。

薄膜カプセルの薬剤から持続的に毛様体神経栄養因子が眼内に放出され、黄斑部の網膜細胞を保護し、２型特発性黄斑部毛細血管拡張症による障害の進行を抑制することが可能です。

本薬剤はこれまで治療法がなかった２型特発性黄斑部毛細血管拡張症に対する治療薬であるという点において秀逸であるのみならず、

細胞が作り出すタンパクを薬剤として用いる点

斬新なドラッグデリバリーシステムであることなど、創薬のアイデアに感心させられます。

２年前の米国眼科学会で、本薬剤で加療した２型特発性黄斑部毛細血管拡張症４８眼の２年成績が報告され、視機能の維持や網膜構造障害の進行抑制などの効果が確認されています。

現在、さらに大規模な検証研究が行われており、２０２１年に評価が出る予定とのことです。

理事長・院長引地泰一

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