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アメリカ食品医薬品局が遺伝子治療薬を認可

  • 平成29年もお大晦日となりました。
 
  • 締めにふさわしい、未来につながる大きな一歩、パラダイムシフトをもたらす話題を紹介します。
 
  • 9月のブログで、遺伝性網膜ジストロフィに対する遺伝子治療の研究成果がLancetという医学雑誌に掲載されたことを紹介しました。
 
  • 遺伝性網膜ジストロフィは、網膜の働きに関わる遺伝子の一つが変異したため、網膜細胞の機能低下や脱落が起こり、視力低下と視野狭窄が進行する疾患です。
 
  • 12月19日、アメリカ食品薬品局(FDA)はRPE65遺伝子の変異を治すアデノ随伴ウイルス(AAV2)ベクター製剤を治療薬として承認しました。
 
  • 今回、遺伝子治療薬がアメリカで初めて承認されました。
 
  • FDAはアメリカ合衆国保健福祉省(HHS)の配下の政府機関で、HHSは日本の厚生労働省に相当する機関です。
 
  • これまで網膜色素変性症やレーベル先天黒内症といった遺伝性網膜ジストロフィに対する有効な治療法はありませんでした。
 
  • 今回の治療薬は生まれつきの遺伝子異常を正すことで、網膜機能を取り戻し、視力向上や視野障害の改善をもたらす治療です。
 
  • 治らないと考えられていた病気が治る時代が到来しようとしています。
 
  • 来年がもっと良い年になりますように。

ひきち眼科HIKICHI EYE CLINIC 理事長・院長引地 泰一

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